As gémeas luso-brasileiras tratadas no Hospital de Santa Maria sofrem de atrofia muscular espinal, uma doença genética rara e grave que provoca perda progressiva de força muscular. Antes de qualquer polémica, há esta realidade: duas crianças doentes e uma família à procura de tratamento.

O medicamento que receberam, o Zolgensma, é uma terapia génica administrada numa única perfusão. Pode melhorar a sobrevivência e a função motora dos doentes elegíveis. Não deve, porém, ser apresentado como uma garantia de cura ou de recuperação de todas as capacidades perdidas. 

O caso é notícia? Evidentemente. A utilização de recursos públicos exige transparência e igualdade de acesso. Qualquer suspeita de favorecimento deve ser investigada. Mas há uma pergunta que não pode desaparecer entre audições, acusações e manchetes: como se chega a um preço de milhões por um tratamento?

Em 2019, o preço de lançamento anunciado nos Estados Unidos foi de 2,125 milhões de dólares por dose. Era um preço comercial, não uma demonstração de quanto custava produzir o medicamento. A empresa justificou-o através de critérios de valor terapêutico e de comparações com os custos de outros tratamentos prolongados. 

É precisamente essa distinção que merece discussão. Quanto custa investigar, desenvolver e fabricar esta terapia? Quanto do preço corresponde à remuneração desses custos e quanto resulta da capacidade de negociação de quem vende?

Não dispomos de uma decomposição pública verificada que permita responder com rigor. Seria abusivo declarar que todo o valor é especulação. Mas também seria ingénuo aceitar que o preço de venda representa, por si só, um custo inevitável.

Em Portugal, o Infarmed esclareceu que o preço negociado era substancialmente inferior a dois milhões de euros. Foi também noticiado que cinco doentes receberam o medicamento em 2020. Estes dados ajudam a enquadrar a discussão, mas não permitem conhecer o preço líquido atual nem concluir que existe uma descida contínua dos custos. 

No Brasil, o Ministério da Saúde refere um preço de cerca de sete milhões de reais por dose. O acesso através do SUS assenta num acordo com a Novartis que combina pagamentos relacionados com os resultados clínicos e confidencialidade das condições comerciais. Esse valor de referência não deve, portanto, ser confundido com o montante efetivamente pago pelo sistema público. 

A negociação pode reduzir a despesa. Não elimina a necessidade de escrutinar os preços, os critérios de acesso e os resultados obtidos.

Há algo profundamente perturbador numa relação com a saúde em que uma possibilidade de tratamento chega acompanhada de uma fatura desta dimensão. A inovação merece reconhecimento e financiamento. Os Estados têm o dever de exigir condições que permitam disponibilizá-la sem comprometer os restantes cuidados.

Investigue-se o processo das gémeas até onde for necessário. Mas não se transforme o tratamento das crianças no escândalo em si. O debate deve alcançar também o poder de fixar preços milionários sobre medicamentos de que dependem vidas humanas.